27/12/2021 - Información general
Éste es un estudio clínico de fase 1 que forma parte del proyecto europeo H2020 ICOD (Improving COgnition in Down syndrome), coordinado por el Prof. Rafael de la Torre Fornell
AELIS FARMA, empresa biotecnológica especializada en el tratamiento de trastornos cerebrales, ha anunciado que se ha administrado la AEF0217 en el primer grupo de voluntarios sanos, en el marco de un estudio clínico de fase 1 para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y las características farmacocinéticas de su segundo candidato a fármaco.
La administración de la AEF0217, con una dosis en el rango terapéutico previsto, presenta una buena tolerabilidad y demuestra unas características de seguridad y de exposición plasmática alentadoras para su desarrollo clínico posterior.
AEF0217 es el segundo compuesto de la nueva clase de fármacos desarrollados por Aelis Farma: los inhibidores específicos de la señalización del receptor CB1 (CB1-SSi). Esta nueva clase de fármacos se basa en el descubrimiento de un nuevo mecanismo de regulación cerebral por parte del grupo de investigación del Dr. Pier Vincenzo Piazza, cofundador y director general de Aelis Farma y antiguo director del Neurocenter Magendie del INSERM en Burdeos, Francia. Los CB1-SSi tienen un mecanismo de acción único que les permite dirigirse específicamente a la actividad del CB1 que interviene en la hiperactividad patológica de los receptores, sin alterar sus funciones fisiológicas basales. El receptor CB1 es el principal receptor del sistema endocannabinoide que se encarga de regular diversos procesos fisiológicos y cognitivos.
AEF0217 pretende ser el primer tratamiento para los déficits cognitivos causados por la hiperactividad del receptor CB1, que se produce por un mal funcionamiento del sistema endocannabinoide endógeno. En estudios recientes se ha demostrado que los trastornos cognitivos relacionados con el síndrome de Down (trisomía 21) implican la hiperactivación del receptor CB1.
El síndrome de Down es un trastorno genético cuya prevalencia ha ido en aumento debido al incremento de la edad materna, así como al aumento de la esperanza de vida de las personas con síndrome de Down. En la actualidad, se calcula que aproximadamente 0,8 millones de personas tienen síndrome de Down en las principales economías occidentales y en Japón. Por el momento, no existe ningún tratamiento médico aprobado para los trastornos cognitivos asociados al síndrome de Down, lo que supone una carencia médica importante en este colectivo y una carga significativa para las personas con síndrome de Down, sus familias y los sistemas sanitarios.
Los CB1-SSi son únicos por su capacidad de inhibir la hiperactividad del receptor CB1 sin alterar las funciones fisiológicas normales y sin causar efectos secundarios significativos, dos criterios especialmente relevantes en el tratamiento de pacientes vulnerables como los que tienen síndrome de Down.
"Estamos muy contentos de anunciar hoy los resultados alentadores de la primera cohorte de voluntarios a los que se les ha administrado la AEF0217 como parte de nuestro programa de desarrollo de este compuesto para tratar los déficits cognitivos, en particular los relacionados con el síndrome de Down. El inicio con éxito de la fase clínica de nuestro segundo candidato a fármaco es un paso estratégico crucial en el desarrollo de Aelis Farma", ha comentado el Dr. Pier Vincenzo Piazza, cofundador y director general de Aelis Farma.
El Dr. Pier Vincenzo Piazza ha añadido: "La AEF0217 tiene un fuerte potencial terapéutico para mejorar la atención a los pacientes con síndrome de Down que sufren déficits cognitivos, para quienes actualmente no existe ninguna solución médica eficaz. También nos complace colaborar con instituciones y expertos de primera línea, como el Prof. de la Torre Fornell del IMIM de Barcelona, ??España, cuya contribución será clave para el desarrollo de esta nueva terapia. Estamos ansiosos por avanzar en el desarrollo clínico de este producto tan prometedor".
Este estudio de dosis única ascendente es el primero de los tres ensayos de fase 1 autorizados por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) en septiembre de 2021. Estos estudios evaluarán la seguridad y la tolerabilidad de dosis únicas y múltiples de la AEF0217 en un rango entre 0,2mg y 6mg, así como los efectos de los alimentos en la absorción del fármaco en un total de 68 voluntarios sanos, de entre 18 y 55 años.
Este programa de fase 1 forma parte del proyecto europeo H2020 ICOD (Improving COgnition in Down syndrome), dirigido en colaboración con el Instituto Hospital del Mar de Investigaciones Médicas (IMIM) de Barcelona y el Prof. Rafael de la Torre Fornell, coordinador del proyecto e investigador principal del estudio. En febrero de 2021, el proyecto ICOD recibió 6 millones de euros de la Comisión Europea para financiar el desarrollo clínico de la AEF0217 para el tratamiento de los déficits cognitivos relacionados con el síndrome de Down.
"Los resultados positivos de la primera cohorte de voluntarios sanos a los que se administró el AEF0217 son un primer paso muy importante en el camino hacia una prometedora terapia para los déficits cognitivos causados ??por el síndrome de Down. Estamos encantados de participar en éste proyecto, que representa una verdadera esperanza para muchas personas afectadas por el síndrome de Down y sus familias", ha añadido el profesor Rafael de la Torre Fornell, investigador principal de los ensayos clínicos y coordinador del proyecto ICOD.
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