21/03/2021 - Informació general
El primer projecte finançat amb fons europeus sobre un enfocament farmacològic innovador per al tractament de la disfunció cognitiva en la síndrome de Down
La síndrome de Down (SD) és l'alteració cromosòmica més comú en nens i condueix a una discapacitat intel·lectual de per vida. Més d'un milió de persones a la UE i als EUA tenen la síndrome de Down, i la seva prevalença ha augmentat en els últims deu anys. Gràcies als importants avenços en l'atenció mèdica i social, l'esperança de vida de les persones amb SD ha augmentat enormement, de manera que l'esperança de vida pot arribar fins i tot als 60-70 anys.
La síndrome de Down causa disfunció cognitiva de per vida, el que té importants conseqüències negatives per a aquestes persones, les seves famílies i la societat. Tot i la major càrrega social i les majors necessitats mèdiques relacionades amb aquesta discapacitat intel·lectual, encara no hi ha una teràpia aprovada per a la disfunció cognitiva relacionada amb la síndrome de Down. A més, tot i que hi ha proves de detecció cognitives específiques dissenyades per a persones amb SD, no s'han desenvolupat pautes oficials per avaluar els seus dèficits cognitius o el seu impacte en la qualitat de vida de les persones amb SD i les seves famílies. Altres reptes que s'han d'afrontar inclouen la dificultat de separar el deteriorament cognitiu relacionat amb l'edat de la discapacitat intel·lectual subjacent, i la manca de consens internacional sobre eines psicomètriques cognitives validades i acceptades capaços de detectar l'eficàcia clínica potencial d'un nou fàrmac tant a nivell preclínic com clínic.
El projecte ICOD té com a objectiu abordar aquestes necessitats clíniques pendents, introduint en éssers humans un nou fàrmac de primera classe (AEF0217) que es dirigeix al receptor CB1, la hiperactivitat s'ha relacionat recentment amb dèficits cognitius en la síndrome de Down. AEF0217 pertany a una nova classe farmacològica, anomenada "inhibidors específics de senyalització de l'receptor CB1 (CB1-SSi)", que s'ha demostrat que reverteix els dèficits cognitius en models de ratolí amb síndrome de Down.
El projecte ICOD proporcionarà una prova de concepte d'una nova teràpia per contrarestar els dèficits cognitius en la síndrome de Down realitzant primer en humans (fase I), així com estudis d'eficàcia clínica de prova de principi (fase II) amb AEF0217. L'eficàcia clínica d'AEF0217 s'avaluarà a través d'un enfocament psicomètric innovador en què les mateixes eines psicomètriques cognitives adoptades a nivell preclínic s'utilitzaran també en els assajos de fase I / II.
El Consorci Europeu de el projecte ICOD finançat per la UE H2020 està dirigit per IMIM (Rafael de la Torre, Barcelona, ??Espanya) i AELIS FARMA (Pier Vincenzo Piazza, Bordeus, França) en col·laboració amb l'Institut de Recerca Oasi (Filippo Caraci, Troina , Itàlia), Institut Jérôme Lejeune (Sophie Durand, París, França), Centre Hospitalier Universitaire (Renaud Touraine, Sant-Etienne, França) i Hospital Universitari de la Princesa (Diego Real de Asúa, SERMAS, Madrid, Espanya).
El projecte ICOD ha rebut finançament del programa de recerca i innovació Horizon de la Unió Europea en virtut de l'acord de subvenció n ° 899.986
© Institut Hospital del Mar
d'Investigacions MèdiquesAvís Legal i Política de Privacitat | Política de cookies | Mapa web | Accessibilitat | Adreça / Accessos | Contacte
