• Busca persones
• Intranet

Notícies

17/12/2024 - Nota de premsa

Prometedors resultats de l’assaig clínic d’un medicament que millora la funció cognitiva en la síndrome de Down

• La fase 1/2 de l'assaig clínic demostra que l'administració de la molècula AEF0217 desenvolupada per la biotecnològica Aelis Farma, és segura i pot millorar habilitats clau com la comunicació, les interaccions socials i la vida diària de les persones amb síndrome de Down
• Aquests resultats reforcen l'inici de l'assaig clínic de fase 2, a través d'un estudi multicèntric internacional amb persones amb síndrome de Down, centrat en la dosi necessària per assolir l'objectiu del tractament

El projecte ICOD (Improving Condition in Down syndrome), un estudi pioner a abordar les dificultats cognitives associades a la síndrome de Down, ha demostrat la seguretat del tractament amb la molècula AEF0217, desenvolupada per la biotecnològica francesa Aelis Farma, així com la seva eficàcia en la millora de la funció cognitiva en aquestes persones. L'estudi ha estat liderat per l'Hospital del Mar Research Institute.

Aquesta fase de l'assaig (fase 1/2 del projecte), finançat per la Unió Europea en el marc del programa de finançament R+D Horitzó 2020 i Aelis Farma, s'ha dut a terme amb 29 persones amb síndrome de Down d'entre 18 i 35 anys, amb discapacitat lleu o moderada. L'objectiu era provar la seguretat de l'administració del tractament, així com explorar el potencial per millorar la cognició i la funcionalitat diària dels participants. En una fase prèvia, ja s'havia validat la seva seguretat en persones sense aquesta síndrome.

Per dur a terme l'estudi, als voluntaris se'ls va administrar la molècula AEF0217, desenvolupada per Aelis Farma, o placebo, durant 28 dies. Els resultats, que ara s'estan publicant, mostren tant la seguretat del tractament com la millora de les funcions cognitives en les persones que el van rebre en comparació amb les que van rebre placebo.

Mesurat amb escales de referència, s'ha trobat que AEF0217 millorat significativament les habilitats de comportament en les àrees de comunicació, habilitats de la vida diària i interaccions socials. Aquestes millores també es van associar a una tendència constant cap a una major flexibilitat cognitiva, que és la capacitat d'adaptar-se a noves situacions o canvis.

A més, els estudis amb electroencefalografia, que analitzen el funcionament elèctric cerebral espontani, mostren canvis estadísticament significatius en la funció cerebral després del tractament AEF0217, indicant que les persones amb síndrome de Down necessitaven menys esforç per completar una tasca de memòria laboral. Aquests resultats reforcen la idea que el tractament actua eficaçment a nivell cerebral, cognitiu i funcional, proporcionant dades inicials prometedores concordants sobre el seu potencial beneficiós.

D’esquerra a dreta, Marta Perez, Laura Forcano, Maria Gomis, Ana Aldea, Aida Cuenca i Rafael de la Torre.

El Dr. Rafael de la Torre, que coordina el projecte ICOD i realitza els estudis clínics a l'Hospital del Mar Research Institute amb la doctora Ana Aldea, explica que "els prometedors i impressionants resultats d'aquest estudi generen una esperança real de desenvolupar un tractament segur i eficaç per a les disfuncions cognitives en persones amb síndrome de Down". I afegeix que "les dades d'eficàcia són especialment sorprenents, ja que aborden dominis crucials de l'adaptació, com ara les habilitats d'expressió i escriptura, així com les habilitats de la vida diària i les interaccions socials. Aquests efectes, obtinguts després de només quatre setmanes de tractament, són els primers en el camp de la síndrome de Down i representen un important pas endavant cap al desenvolupament d'un tractament que pugui millorar significativament l'autonomia i l'adaptació d'aquestes persones".

Down Catalunya, entitat representant del col·lectiu a Catalunya i que ha col·laborat amb l'Hospital del Mar Research Institute en el projecte, valora "molt positivament aquests resultats, pel seu impacte en la millora de la qualitat de vida de les persones amb síndrome de Down i, en general, amb discapacitat intel·lectual i del desenvolupament".

Un nou enfocament terapèutic

La molècula desenvolupada per Aelis Farma es basa en el fet que les persones amb síndrome de Down tenen hiperactivitat del receptor cannabinoide CB1, segons diversos estudis, que indiquen que la seva modulació amb inhibidors específics millora dràsticament el rendiment cognitiu en models animals. El tractament amb AEF0217, el primer fàrmac d'una nova classe farmacològica, CB1 Receptor Signaling Specific Inhibitors (CB1-SSi), imita un mecanisme de defensa natural del cervell per contrarestar la hiperactivitat d'aquest receptor. Paral·lelament, també s'estudia la funció del genotip APOE4, vinculat a la fisiologia endocannabinoide i que és el principal factor de risc genètic per a l'Alzheimer.

En els treballs també ha participat l'equip del Dr. Diego Real de Asúa, de l'Hospital de la Princesa de Madrid. Per dur-lo a terme ha estat necessària la col·laboració dels participants, les seves famílies i associacions familiars, que han donat suport al projecte i han ajudat a completar aquest assaig clínic pioner.

Següent etapa: estudis internacionals

Els resultats obtinguts reforcen la continuïtat del projecte i permeten avançar cap a la següent etapa: un estudi multicèntric internacional de fase 2 que començarà a mitjans de l'any que ve. Aquest assaig se centrarà a determinar la dosi adequada del tractament per maximitzar-ne els beneficis. L'objectiu serà aprofundir en la millora tant de la funcionalitat en la vida diària com de les funcions cognitives específiques en persones amb síndrome de Down.

Més informació

Servei de Comunicació Institut de Recerca Hospital del Mar: Marta Calsina 93 3160680 mcalsina@researchmar.net, David Collantes 600402785 dcollantes@hospitaldelmar.cat

Totes les notícies