En què consisteix l'estudi?

La síndrome de Down és la discapacitat intel·lectual més comuna d'origen genètic, que afecta més de 5 milions de persones a tot el món. Les intervencions mèdiques han augmentat substancialment l'esperança de vida de les persones amb síndrome de Down. No obstant això, els dèficits cognitius i conductuals tenen un fort impacte sobre les seves activitats diàries i no existeix cap intervenció aprovada per a la millora d'aquests en individus amb síndrome de Down. S'ha desenvolupat una nova molècula, que es coneix com AEF0217, que té un mecanisme d'acció molt nou, modulant els receptors del cervell que estan relacionats amb els efectes del cànnabis (receptors cannabinoides). Estudis en models animals que reprodueixen els dèficits cognitius que tenen les persones amb síndrome de Down, han mostrat que l'AEF0217 és eficaç a millorar el seu rendiment cognitiu. No obstant això, no s'han fet encara estudis en humans per a demostrar la seva tolerabilitat o eficàcia. En aquest projecte estudiarem per primera vegada en voluntaris sans si la molècula AEF0217 es segura i ben tolerada.

L'estudi està dividit en tres parts (Part 1: Dosi Única Ascendent; Part 2: Dosis Múltiples Ascendents; i Part 3: Interacció amb aliments). Per a dur a terme les tres parts de l'estudi es necessitaran 68 voluntaris sans. Si participes en una de les parts de l'estudi no podràs participar en una altra. Depenent de la part de l'estudi, aquesta tindrà una durada d'entre 2 a 10 setmanes.

Si ets seleccionat segons els criteris del protocol de l'estudi, se't citarà un dia a la Unitat de Recerca Clínica del IMIM (URC). Es realitzarà una exploració física, es recolliran detalls de la teva història mèdica, es prendran constants vitals, i es realitzaran unes anàlisis de sang. A més, se sol·licitarà una prova de PCR per al SARS-COV-2 que hagi estat negativa en les 72 hores anteriors a l'ingrés en la URC. Una vegada seleccionat pots ser tractats amb la molècula AEF0217 o bé amb placebo (un producte similar al que estudiem, però sense cap substància activa), de manera aleatòria (a l'atzar, com si es llancés una moneda). Hauràs de romandre ingressat a la URC un mínim de dues nits. Així mateix, hauràs de venir en diverses ocasions durant la durada de l'estudi per a realitzar visites de control.

• Web projecte europeu ICOD